Ipoacusia congenita: inizia l’era della terapia genetica

Febbraio 3rd, 2025|

A cura di Cristina Gorgone  - Medico Genetista La consulenza genetica è un momento di fondamentale importanza nella fase diagnostica per i pazienti con diagnosi di sordità congenita.  Inquadrare la forma genetica oggi permette di [...]

Amiloidosi genetica: segni clinici, diagnosi e cura

Gennaio 22nd, 2025|

A cura di Sebastiano Bianca  - Medico Genetista L’amiloidosi è una condizione eterogenea e ad oggi sono note oltre trenta differenti tipologie, ereditarie o meno, ciascuna causata da una diversa proteina che forma le fibrille [...]

Atassie spinocerebellari: cause, segni clinici e trattamento

Gennaio 20th, 2025|

A cura di Claudia Di Napoli  - Medico Genetista Le atassie spinocerebellari (SCA) rappresentano un gruppo eterogeneo di malattie neurodegenerative ereditarie che colpiscono il cervelletto, il midollo spinale e talvolta altre aree del sistema nervoso [...]

Sclerosi tuberosa: cause, segni clinici e trattamento

Dicembre 6th, 2024|

A cura di Claudia Di Napoli - Medico Genetista La Sclerosi Tuberosa (ST), nota anche come complesso della sclerosi tuberosa (TSC, TuberousSclerosisComplex), è una malattia genetica rara che può colpire diversi organi, soprattutto cervello, reni, [...]

Anemia Falciforme: una guida per pazienti e famiglie

Novembre 18th, 2024|

A cura di Claudia Di Napoli  - Medico Genetista L'anemia falciforme o drepanocitosi è una malattia genetica del sangue che colpisce principalmente i globuli rossi, rendendoli rigidi e deformati in una forma caratteristica a mezzaluna [...]

La sindrome di Usher: aspetti clinici e genetici

Ottobre 14th, 2024|

a cura di Odile Correnti - Medico Oftalmologo Dal nome di un oculista scozzese Charles Usher, la Sindrome di Usher, considerata una malattia rara congenita, è stata studiata in realtà per la prima volta dal [...]

Distrofia Muscolare di Duchenne: cosa è, cause e cure

Settembre 6th, 2024|

A cura di Cristina Gorgone – Medico Genetista Le distrofie muscolari sono malattie ereditarie causate da difetti in diversi geni che determinano perdita di funzione, riduzione o assenza di proteine necessarie per il corretto funzionamento [...]

Sindrome di Williams: dalla diagnosi al follow up

Maggio 20th, 2024|

La Sindrome di Williams (conosciuta anche come sindrome di Williams-Beuren), venne descritta per la prima volta nel 1952 dal pediatra Fanconi e definita inizialmente come “sindrome da ipercalcemia idiopatica – stenosi sopravalvolare dell’aorta”. Nei primi anni [...]